Ractigen Therapeutic最新新闻

洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589

试用企业版

"Ractigen Therapeutic"相关的结果

中美瑞康宣布RAG-21获得美国FDA孤儿药资格认证，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) | 项目进展

近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。 RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。

新药创始人

FUS Ractigen Therapeutic 肌萎缩侧索硬化症

31

0

2天前
【隆门Family】中美瑞康小激活RNA（saRNA）获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，加速推进DMD治疗

2024年8月22日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。继上月RAG-18获得 FDA儿科罕见病药物资格认定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后，这一最新认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和贝氏肌营养不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潜力，无论DMD基因突变类型如何，RAG-18都可能成为一种具有可转化前景的治疗策略。

隆门资本

Ractigen Therapeutic 杜氏肌营养不良 FDA孤儿药

19

0

2个月前
RAG-18获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗

2024年8月22日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。

中美瑞康

Ractigen Therapeutic 孤儿药 DMD

40

0

2个月前
突破性疗法！中美瑞康RAG-18获FDA儿科罕见病药物资格认定，有望改变杜氏肌营养不良症治疗格局

2024年7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局（FDA）的儿科罕见病药物资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。 RAG-18是一种首创作用机制的创新型治疗策略，用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）和贝氏肌营养不良（Beker Muscular Dystrophy, BMD）。罕见儿科疾病认定（RPDD）是FDA针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定，旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法。

中美瑞康

Ractigen Therapeutic 杜氏肌营养不良

56

0

3个月前