Nat Chem Biol | 姚远团队发现极小型Cas13j蛋白并进行高效的体内RNA编辑
CRISPR-Cas13系统是一类靶向RNA切割的新型基因编辑技术,已在RNA敲降、碱基编辑、RNA修饰、活细胞RNA示踪以及核酸检测等多个领域展现出广泛的应用潜力。 利用RNA单碱基编辑技术 (由失去切割活性的dCas13蛋白与ADAR2脱氨酶组成) ,对突变的碱基进行修复是RNA编辑的有力手段,可以潜在应用于医学领域遗传疾病治疗和合成生物学的细胞工厂调控等应用方向。 目前,Cas13蛋白融合ADAR2脱氨酶构建的RNA编辑器处于单个AAV的包装极限,无法再融合其他功能蛋白。
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为开发RNA编辑药物,Korro BioB轮融资1.16亿美元
近日,马萨诸塞州剑桥,专注于发现和开发新型基因药物的领先 RNA 编辑公司 Korro Bio宣布完成 1.16 亿美元的 B 轮融资。这笔融资将使 Korro 能够推进其针对 Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症( AATD )患者的领先开发计划
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