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『附一学术』《Neuron》最新：福医附一医院陈万金教授与合作团队开发首个脑钙化症反义核苷酸疗法，遏制脑钙化进展

该疗法可在患者来源的细胞和人源化小鼠模型上有效恢复 SLC20A2 基因的表达，并显著遏制脑钙化的进展，是首个基于底层病因修复的脑钙化干预疗法。致力脑钙化症相关研究。脑钙化在60岁以上老年人群发生率高达20%。

福建医科大学附属第一医院

SLC20A2 脑钙化症陈万金

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3个月前
我国科学家开发脑钙化症反义寡聚核苷酸疗法

该研究发现调控脑内磷酸根浓度的关键基因、同时也是脑钙化主要致病基因SLC20A2的新型可变剪接调节机制，并据此开发了反义寡聚核苷酸疗法（ASO）。该ASO药物通过增强脑内磷酸根的转运效能，显著降低脑内磷酸根离子的浓度，进而遏制钙化的发生，改善脑钙化的相关症状。这一成果标志着我国在脑钙化症的基因治疗领域取得了全球首创性突破。

细胞与基因治疗领域

SLC20A2 反义寡聚核苷酸疗法脑钙化症

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3个月前
专家点评Neuron | 陈万金/熊志奇/程学文团队合作开发首个脑钙化症反义核苷酸疗法

人类社会人口老龄化进程导致衰老相关疾病负担急剧增加。在机体衰老过程中，骨骼钙丢失可引起骨质疏松，而血管与大脑等组织中出现的异位钙化，可导致心血管与脑功能障碍。脑钙化在60岁以上老年人群发生率高达20%。

BioArt

衰老脑钙化症程学文

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3个月前
大脑中“疯狂的石头”，《细胞》子刊揭示脑钙化症发生机制

该研究揭示了星形胶质细胞调控脑内磷酸根离子稳态和脑钙化发生发展的分子与细胞机制。位于西班牙马德里的普拉多博物馆陈列着一幅由15世纪荷兰画家希罗尼穆斯·博斯创作的油画《疯狂之石的提取》。脑钙化症的临床表现复杂，包括运动、认知和精神障碍、癫痫及头痛等。

学术经纬

脑钙化症

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3个月前