龙传生物人源化PNPLA3 I148M转基因小鼠模型,助力国内蓝海非酒精性脂肪性肝病小核酸药物研发
(1) 非酒精性脂肪性肝病的新药开发是一片蓝海市场。 非酒精性脂肪性肝病(non-alcoholic fatty liver disease,NAFLD)系指可以从简单的脂肪肝(脂肪变性)进展成非酒精性脂肪肝炎(NASH)、进展成肝纤维化(liver fibrosis)、肝硬化(肝脏之不可逆的晚期结瘢)、肝衰竭(liver failure),甚至肝细胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC)等终末期广系列的肝脏疾病 ,所有NAFLD阶段具有共同点为在肝脏细胞脂肪的累积和浸润。 FDA暂未批准任何NAFLD新药,新药开发是一片蓝海市场,然而构建合适于NAFLD新药药效评价的动物模型,是新药研发的基石。
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