首例患者已停止使用标准疗法!工程化B细胞疗法积极临床试验结果公布
日前,Immusoft公布首位接受其工程化B细胞疗法ISP-001治疗的1型黏多糖贮积症(MPS I)患者的积极结果。 根据新闻稿,ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。 初步数据显示,该患者的疾病生物标志物指标获得改善,在接受一次ISP-001治疗8个月后,已停止使用标准酶替代疗法(ERT)。
药明康德
基因治疗黏多糖贮积症最新进展
REGENXBIO公司前不久宣布,该公司成功完成治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的RGX-121生物制剂前许可申请(BLA)会议,并与美国食品和药物管理局(FDA)敲定了BLA的细节。 FDA继续支持REGENXBIO的计划,即使用脑脊液(CSF)中硫酸肝素(HS) D2S6(脑疾病活动的关键生物标志物)的水平作为合理可能预测临床益处的替代终点,以支持RGX-121的加速审批。 基于预期的优先审评, BLA的潜在批准可能会在2025年获得儿科罕见病优先审评凭证。
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首个工程化B细胞疗法临床试验结果公布!
今天,Immusoft公布其工程化B细胞疗法ISP-001用于治疗1型黏多糖贮积症(MPS I)的临床1期试验积极结果。 根据新闻稿,ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。 MPS I是一种罕见且致命的儿童遗传病,会影响身体产生α-L-艾杜糖苷酸酶(IDUA,一种有助于分解细胞内长链糖的必需酶)的能力。
药明康德
国内首例!金唯科针对黏多糖贮积症I型药物初步安全有效性良好
近日, 国内首个治疗黏多糖贮积症Ⅰ型(MPSI)的AAV基因治疗创新药临床研究项目 ——“在黏多糖贮积症I型(MPS I)患者中评估JWK008单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究”在四川大学华西医院顺利开展,并完成首例患者给药。 该项目由四川大学华西医院生物治疗研究病房彭星辰教授团队开展,所用药物JWK008注射液由成都金唯科生物科技有限公司(以下简称:金唯科)自主研发。 ■关于黏多糖贮积症Ⅰ型(MPSI)。
金唯科生物