国内首例!金唯科针对黏多糖贮积症I型药物初步安全有效性良好
近日, 国内首个治疗黏多糖贮积症Ⅰ型(MPSI)的AAV基因治疗创新药临床研究项目 ——“在黏多糖贮积症I型(MPS I)患者中评估JWK008单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究”在四川大学华西医院顺利开展,并完成首例患者给药。 该项目由四川大学华西医院生物治疗研究病房彭星辰教授团队开展,所用药物JWK008注射液由成都金唯科生物科技有限公司(以下简称:金唯科)自主研发。 ■关于黏多糖贮积症Ⅰ型(MPSI)。
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