mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定
近日,深信生物宣布其在研mRNA新药IN022继2024年7月5日获得美国FDA儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation,RPDD)后又获美国FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD)。 IN022用于治疗同型胱氨酸尿症(Homocystinuria,HCU),一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。 IN022是一款基于深信生物的LNP(脂质纳米颗粒)递送系统的mRNA候选药物。
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