治疗腹主动脉瘤,Altamira 靶向SOD2 mRNA药物公布积极临床前数据
该研究结果表明,在 已建立的腹主动脉瘤动物模型中,与未治疗的对照组相比,用基于肽的SemaPhore全身递送SOD2 mRNA治疗可显著减少主动脉扩张(p<0.05),延迟破裂和存活率(p<0.01) 。 AAA是一种严重的炎症性血管疾病,是由活性氧(ROS)水平过高引起的氧化应激,其特征是主动脉壁因长期受到高血压、动脉硬化等因素影响而异常扩张,一旦破裂将危及生命。 一旦发病,超过50%的患者可能在到达急诊室之前就会死亡,而那些幸存下来的患者复发率也非常高。
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mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定
近日,深信生物宣布其在研mRNA新药IN022继2024年7月5日获得美国FDA儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation,RPDD)后又获美国FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD)。 IN022用于治疗同型胱氨酸尿症(Homocystinuria,HCU),一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。 IN022是一款基于深信生物的LNP(脂质纳米颗粒)递送系统的mRNA候选药物。
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