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  • 《科学》子刊：碱基编辑新突破！治疗罕见免疫缺陷，临床试验已启动

    《科学》子刊：碱基编辑新突破！治疗罕见免疫缺陷，临床试验已启动
    人们已经发现，X-CGD由细胞色素b-245的β链（ CYBB ）基因突变引起，这样的特征让科学家们看到了通过碱基编辑器来纠正 CYBB 突变的希望。 不过，碱基编辑器使用的Cas9酶需要存在原间隔区相邻基序（PAM），这样的特点限制了碱基编辑器的应用。 不过，基于SpRY的碱基编辑器纠正造血干细胞和祖细胞（HSPC）突变的效率、特异性与适用于尚未得到广泛研究。
    学术经纬
    CYBB Cas9 免疫缺陷
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    1个月前
  • 全新疗法！重组多克隆药物GIGA-2339治疗慢乙肝临床试验获FDA批准

    全新疗法！重组多克隆药物GIGA-2339治疗慢乙肝临床试验获FDA批准
    致力于开发用于免疫缺陷、传染病和检查点耐药性癌症革命性抗体药物的生物科技公司 GigaGen Inc. 近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了公司的研究性新药研究（IND）申请，公司将启动首款用于慢性乙型肝炎治疗的重组多克隆药物 GIGA-2339 Phase 1 期临床试验。 GIGA-2339 是使用 GigaGen 下一代平台开发的重组多克隆药物，由1000多种抗HBV抗体组成，这些抗体是在实验室中通过捕获并复制已接种HBV疫苗供体的天然抗体反应而开发。 GIGA-2339 的效力是血浆衍生HBV药物的2000多倍，涵盖了广泛的循环HBV变异。
    肝脏时间
    HBV 免疫缺陷 癌症
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    3个月前