9月,3款罕见病药物终止研发
据罕见病信息网统计,2024年9月有3款罕见病药物研发终止,分别是黑色素瘤、先天性肾上腺皮质增生症、面肩肱型肌营养不良症。
罕见病信息网
核心管线倒在Ⅲ期,公司股价下跌60%
近日,Fulcrum公布了核心管线losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)Ⅲ期临床试验REACH顶线结果。 与安慰剂相比,losmapimod未能达到的主要终点—相较基线的RSA变化,此外,次要终点也没有达到统计学差异,安全性和耐受性与先前报道的研究一致。 公司将对收集到的数据进行全面评估,并计划在即将召开的医学会议上分享结果。
生物制药小编