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AAV基因疗法ATSN-101:治疗LCA1视力提升万倍,临床试验数据震撼发布
Atsena Therapeutics的ATSN-101基因疗法在《柳叶刀》发表1/2期临床试验数据,显示治疗LCA1患者安全有效,视力最高提升万倍,无严重不良反应,为获批奠定基础,有望成为首个治疗该遗传性视网膜疾病的基因疗法。
细胞基因治疗前沿
AAV基因疗法
ATSN-101
LCA1
临床试验数据
120
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1周前