上海药物所和浙大团队合作开发出高效递送系统,为基因治疗提供新策略
近日,中国科学院上海药物研究所 甘勇 研究员、 俞淼荣 副研究员与浙江大学 胡国庆 教授团队合作在 Nature Nanotechnology 上在线发表了题为 Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using Cholesterol-Enriched Exosomes 的研究论文。 该研究结合理论建模和实验研究深入揭示了 胆固醇在调控外泌体递释 RNA 药物中的关键作用及其背后的机制,并开发出高效的工程化外泌体 RNA 递释系统,为基因治疗提供了一种安全高效的创新递释策略。 近年来,RNA 干扰(RNAi)技术在基因表达调控领域潜力巨大,逐渐成为治疗遗传性疾病和癌症等重大疾病的前沿技术。
细胞与基因治疗领域
安斯泰来关闭一家基因治疗工厂
近日,根据Biospace报道,Astellas(安斯泰来)公司旗下的Astellas Gene Therapies将关闭其位于旧金山的一家基因治疗工厂,并将基因治疗生产转移至北卡罗来州的另一家工厂。 受此影响,将裁员至少17人,影响数十人。 根据安斯泰来发言人在一封邮件中所诉,该举动将会影响100名员工。
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这家老牌基因治疗公司全线停止AAV
近日,在BioMarin向美国证券交易委员会(SEC)提交的一份文件中,宣布了一项裁员225人的计划。 本次裁员是BioMarin公司今年内宣布的第二次裁员计划。 这是由于Roctavian的“商业失败”,使得BioMarin公司血本无归,下定决心进行转型,放弃AAV之路。
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又一家基因治疗公司倒闭了
近日,根据 Endpoints News报道,基因治疗公司Lacerta Therapeutics已经倒闭,并出售了其资产。 根据一份来自Lacerta公司董事会成员Jackson Streeter的邮件,Lacerta成为“在过去几年中早期基因治疗非常困难的融资环境的受害者”。 根据Lacerta公司董事会成员Jackson Streeter透露,目前 Lacerta公司已经停止运营,资产已经出售给一个未公开的买家。
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