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  • 深信生物mRNA药物IN016获FDA孤儿药资格认定

    深信生物mRNA药物IN016获FDA孤儿药资格认定
    2024年7月30日，香港、深圳、南京-深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布其在研mRNA新药IN016继2024年7月10日（美国东部时间）获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）后又获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。 IN016用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一种严重危害生命的遗传性疾病。 PFIC是一组罕见的异质性常染色体隐性遗传性疾病，因基因突变导致胆汁排除障碍，发生肝内胆汁淤积。
    深信生物
    进行性家族性肝内胆汁淤积症 FDA孤儿药
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    3个月前