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FDA加速批准！首款针对ALS的基因靶向疗法，百年顽疾迎新希望！
据药融云『美国FDA批准药品数据库』显示，近日，美国FDA宣布加速批准了Biogen联合Ionis公司开发的反义寡核苷酸疗法Tofersen上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法，也是首款针对ALS的基因靶向疗法。
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