艾码生物通过静脉给药实现CNS靶向递送siRNA治疗,ER2001首次公开FIH/IIT研究进展引起行业关注 | 项目进展
近日,EHDN(欧洲亨廷顿病网络)和Enroll-HD (亨廷顿病全球临床研究及观察平台)联合大会在法国Strasbourg举行,此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议,集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属,规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物,并且该研究(NCT06024265)也是首个在欧美以外的国家(中国)开展的亨廷顿病的探索性临床试验。 ER2001注射液在2023年已获得FDA的孤儿药资格认定(ODD),2024年上半年分别获得了FDA和NMPA的IND临床研究默示许可。
新药创始人
艾码生物通过静脉给药实现 CNS 靶向递送 siRNA 治疗,ER2001 首次公开FIH/IIT 研究进展引起行业关注
公司拥有的全新的第三代小核酸递送系统,有望突破核酸药物的递送瓶颈,实现全新的多功能基因组件的靶向递送,力争打造全球领先的平台型核酸创新药公司。 2024年9月12日至14日,EHDN(欧洲亨廷顿病网络)和Enroll-HD (亨廷顿病全球临床研究及观察平台)联合大会在法国Strasbourg举行,此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议,集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属,规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物,并且该研究(NCT06024265)也是首个在欧美以外的国家(中国)开展的亨廷顿病的探索性临床试验。
艾码生物