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"III型戈谢病"相关的结果
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北海康成宣布CAN103关键性临床试验取得积极顶线数据，计划于2024年第四季度提交NDA申请
公司今日宣布，在12岁及以上初治的I型和III型戈谢病受试者 中进行的CAN103关键性临床试验取得了积极的顶线结果。 CAN103 的关键性临床试验是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。 在30U/kg剂量组，肝脏体积的缩小和血红蛋白水平的升高都达到了统计学显著性改善，血小板计数也较基线有所升高。 -
北海康成宣布治疗戈谢病的CAN103已完成在中国2期临床试验最后一名患者的末次访视
公司于今日宣布已完成CAN103针对年龄为12岁或以上I型和III型戈谢病初始患者开展的2期临床试验的最后一名患者的末次访视。 CAN103由北海康成与药明生物（2269.HK）在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的已进入临床阶段的酶替代疗法（ERT）。 CAN103用于戈谢病I型和III型成人及儿童患者的长期治疗。
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