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有望一次性治愈遗传疾病，Intellia公司体内基因编辑疗法3期临床启动
当地时间10月7日，Intellia公司的LNP-mRNA体内基因编辑疗法 NTLA-2002 的3期临床试验HEALO正式启动。 这是一项针对遗传性血管性水肿（HAE）治疗的全球关键3期研究，旨在评估NTLA-2002在60例I型或II型成人HAE患者中的疗效和安全性。 3期临床研究HAELO是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究。
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