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"罕见遗传病"相关的结果
  • FDA 专家会支持罕见遗传病新药，认为具有增量治疗效果

    FDA 专家会支持罕见遗传病新药，认为具有增量治疗效果
    美国 FDA 外部专家委员会以 11 票支持、5 票反对的结果，投票推荐批准 Zevra Therapeutics 公司开发的 arimoclomol，用于治疗罕见遗传病 — 尼曼匹克病 C 型。 专家们认为基于目前的数据，该药物显示出了疗效。 该药曾在 2021 年遭到 FDA 的拒绝，但 Zevra 公司在补充了新的小鼠和细胞数据，并重新分析了关键临床试验结果后，于 2003 年底再次提交了申请。
    药品圈
    罕见遗传病 FDA
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    3个月前
  • 重磅！华大基因发布基于大语言模型的新方法助力罕见遗传病快速诊断

    重磅！华大基因发布基于大语言模型的新方法助力罕见遗传病快速诊断
    随着科技飞速发展，人工智能(AI)技术已经渗透到了各个领域，为人类带来了前所未有的便利。 特别是在罕见遗传病的诊断上，AI展现出了巨大的潜力。 目前全球有2.63-4.46亿罕见遗传病人群，其中约半数的罕见病疑似病例未得到诊断，而已确诊病例的平均诊断周期约为5-6年，最长的甚至要等待数十年。
    华大基因
    罕见遗传病
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    3个月前