“first-in-class”小分子抑制剂进入3期临床,显著缓解罕见肾病
Vertex公司前不久宣布,inaxaplin(VX-147)已进入APOL1介导性肾脏疾病(APOL1-mediated kidney disease,AMKD)全球2/3期关键临床试验的3期,在标准护理的基础上,将每天一次口服45 mg与安慰剂进行比较。 该临床试验旨在评估inaxaplin对APOL1基因两种变异介导的蛋白尿性肾病患者的肾功能和蛋白尿的影响。 此外,该试验已扩大到包括10至17岁的AMKD青少年。
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