洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
试用企业版

"罕见儿科"相关的结果
  • 继罕见儿科疾病认定，眼科基因疗法再获FDA孤儿药资格

    继罕见儿科疾病认定，眼科基因疗法再获FDA孤儿药资格
    这是ATSN-201继上个月获罕见儿科认定后的第二次FDA认定。 ATSN-201 是一种潜在“best-in-class”基因疗法，利用Atsena公司的新型扩散衣壳AAV.SPR在中央视网膜的光感受器中达到治疗所需的基因表达水平，同时避免视网膜中央窝脱离的手术风险。 XLRS 是一种由编码视网膜劈裂蛋白的 RS1 基因突变引起的单基因 X 连锁疾病。
    医麦客
    基因疗法 罕见儿科
    31
    0
    2个月前