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每年长高6厘米!创新疗法助力恢复生速率
它的发病原因是由于编码成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)的基因出现突变,导致FGFR3蛋白过度活跃。 FGFR3是骨骼发育的负向调节分子,可影响软骨细胞的增殖、活化和分化。 这次所公布的ApproaCH试验是一项关键双盲安慰剂对照试验,共有84名患有软骨发育不全的儿童(年龄2-11岁)入组,以2:1的比例随机分配接受每周一次TransCon CNP或安慰剂治疗。
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FGFR3
恢复生速率
30
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2个月前