摆脱输血依赖超2个月,正序生物公布基因编辑疗法治愈贫血患者案例
今日(7月22日),专注于新型基因编辑技术的生物医药科技企业正序生物宣布,其与广西医科大学第一附属医院合作开展的 针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物 CS-101的临床研究近期再次成功治愈一位患者,其 达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上,并已回归到正常生活中 。 这位患者来自 老挝,是一位 输血依赖型β-地贫患者。 而 在接受CS-101治疗后两个月内,患者总血红蛋白浓度升高至120 g/L以上并且保持稳定,成功实现脱离输血依赖的目标。
医药观澜