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  • 达成预定试验目标！碱基编辑疗法完成临床概念验证

    达成预定试验目标！碱基编辑疗法完成临床概念验证
    今日，Beam Therapeutics宣布将在美国血液学会（ASH）年会当中公布其在研碱基编辑疗法BEAM-101在BEACON临床1/2期试验当中治疗镰状细胞病（SCD）患者的初步积极结果。 摘要显示， 该疗法成功提升SCD患者体内具功能性的胎儿血红蛋白（HbF）水平，为这款碱基编辑疗法提供临床上的概念验证。 BEACON是一项1/2期单臂、开放标签的临床试验，旨在评估单次注射BEAM-101在患有严重血管阻塞危机（VOC）的SCD患者中的安全性和有效性。
    药明康德
    HbF 碱基编辑疗法
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    2周前