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诺华伊普可泮第三项NDA拟纳入优先审评；汇宇制药PD-1/TIGIT/IL-15三抗获批临床；北海康成戈谢病1类新药拟优先审评
诺华伊普可泮第三项 NDA 拟纳入优先审评。 9 月 23 日，CDE 官网显示，诺华伊普可泮第三项适应症的上市申请拟纳入优先审评（受理号：JXHS2400061），适应症为 C3 肾小球病（C3G）。 伊普可泮是诺华在研的一款口服 CFB 抑制剂，今年 4 月，伊普可泮首次在国内获批，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。 -
从酶替代疗法到基因治疗：戈谢病患者的新希望
戈谢病 （Gaucher disease，GD）是一种 罕见的基因病 ，由葡萄糖脑苷脂酶 基因突变导致。 该突变会导致体内葡萄糖脑苷脂酶活性降低，葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至脑的巨噬细胞中贮积，导致受累组织器官出现病变。 根据 是否存在神经系统并发症及其严重程度 ，目前已发现有三种不同形式的戈谢病。
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