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  • 一次治疗12个月有效，基因疗法积极结果登《柳叶刀》

    一次治疗12个月有效，基因疗法积极结果登《柳叶刀》
    Atsena Therapeutics日前宣布，在研基因疗法ATSN-101治疗携带 GUCY2D 双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床试验数据已在《柳叶刀》上发表。 新闻稿表示， ATSN-101是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。 在这项临床试验中，所有15名确诊的LCA1患者均接受了单侧视网膜下注射，以确定不同剂量ATSN-101的安全性和初步疗效。
    药明康德
    GUCY2D 基因疗法 柳叶刀
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    2个月前