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一次治疗12个月有效，基因疗法积极结果登《柳叶刀》
Atsena Therapeutics日前宣布，在研基因疗法ATSN-101治疗携带 GUCY2D 双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床试验数据已在《柳叶刀》上发表。 新闻稿表示， ATSN-101是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。 在这项临床试验中，所有15名确诊的LCA1患者均接受了单侧视网膜下注射，以确定不同剂量ATSN-101的安全性和初步疗效。 -
《柳叶刀》：基因治疗将患者视力提高了100倍！1个月起效，至少维持12个月！
LCA 是一种早发的会导致视功能严重损害的遗传性视网 膜疾病， 在LCA有效治疗广泛开展之前， 很多患儿在孩童时期就已经成为法定盲人 。 目前已经发现27个LCA的致病基因，如 GUCY2D 。 LCA患者中约11.7%存在 GUCY2D 基因突变，患者常合并眼球震颤和畏光，这种基因型的患者视力损害严重，可合并眼窝凹陷、指眼征、斜视、瞳孔对光反射迟钝等。
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