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"孤儿药"相关的结果
  • Med-Fine Family | EMA授予科金生物治疗Wisckott-Aldrich氏症候群的孤儿药资格认定

    Med-Fine Family | EMA授予科金生物治疗Wisckott-Aldrich氏症候群的孤儿药资格认定
    日前，无锡科金生物科技有限公司（简称：科金生物）宣布其针对Wisckott-Aldrich氏症候群（WAS）的细胞治疗管线获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（orphan drug designation），该决定基于欧洲药品管理局（EMA）的赞成意见。 这是继丙酮酸激酶缺乏症管线后，科金生物获得EMA孤儿药资格认定的第二条在研管线。 （Union Register of medicinal products - Public health - European Commission (europa.eu)）。
    幂方健康基金
    孤儿药 Aldrich氏
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    2个月前
  • 雷特综合征药物获FDA孤儿药资格认定

    雷特综合征药物获FDA孤儿药资格认定
    Unravel Biosciences是一家人工智能驱使治疗公司，致力于开发治疗复杂疾病的药物。 该公司前不久宣布，其治疗雷特综合征的药物vorinostat (RVL-001) 已获得美国食品药品管理局（FDA）的孤儿药资格认定。 在过去的 18 个月中，Unravel 公司高效、快速地开展了 RVL-001 在雷特综合征患者中的临床试验。
    罕见病信息网
    雷特综合征药物 孤儿药
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    2个月前
  • RAG-18获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗

    RAG-18获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
    2024年8月22日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。 这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。 孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。
    中美瑞康
    Ractigen Therapeutic 孤儿药 DMD
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    3个月前
  • 腓骨肌萎缩症药物获孤儿药和罕见儿科疾病认定

    腓骨肌萎缩症药物获孤儿药和罕见儿科疾病认定
    近日，Actio Biosciences公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予用于治疗腓骨肌萎缩症亚型2C (CMT2C)的TRPV4抑制剂ABS-0871的孤儿药指定(ODD)和罕见儿科疾病指定(RPDD)。 腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT）是一组遗传性周围神经病。 美国FDA授予ODD旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。
    罕见病信息网
    TRPV4 腓骨肌萎缩症 孤儿药
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    3个月前
  • mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定

    mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定
    近日，深信生物宣布其在研mRNA新药IN022继2024年7月5日获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）后又获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。 IN022用于治疗同型胱氨酸尿症（Homocystinuria，HCU），一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。 IN022是一款基于深信生物的LNP（脂质纳米颗粒）递送系统的mRNA候选药物。
    罕见病信息网
    mRNA药物 孤儿药
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    4个月前