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新芽基因GEN6050X完成DMD首例人体给药,基因编辑疗法步入临床
新芽基因宣布其DMD碱基编辑药物GEN6050X完成首例人体给药,通过编辑突变基因恢复抗肌萎缩蛋白表达,有望为DMD提供治愈方案。GEN6050X已进入中美IND申请流程,标志着DMD治疗进入基因编辑时代。该药物基于新芽独特的TAM技术,在中国医学科学院北京协和医院进行临床试验。
细胞基因治疗前沿
新芽基因
DMD碱基编辑药物
GEN6050X
基因编辑疗法
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1周前