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  • 双重认定！尧唐生物YOLT-203获得FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）资格认定

    双重认定！尧唐生物YOLT-203获得FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）资格认定
    2024年9月23日，致力于开发创新型体内基因编辑药物的尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予公司在研基因编辑药物YOLT-203孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。 FDA在审查尧唐生物提交的申请后，确认该药物适用于治疗原发性高草酸尿症（PH），并认为尧唐生物提出的有关PH1的指定属于这一更广泛的疾病范围之内。 这一创新疗法不仅是全球首个用于治疗PH1的体内基因编辑药物，也是全球范围内首个针对儿科罕见病的体内基因编辑临床试验。
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