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Molecular Therapy | 吴宇轩团队开发原发性高草酸尿症1型（PH1）体内基因编辑治疗新方案
《分子疗法》报道尧唐生物吴宇轩团队研究成果。 原发性高草酸尿症1型（PH1）是一种罕见的遗传代谢疾病，由于Agxt基因突变，肝脏中负责乙醛酸代谢的关键酶AGT缺陷，导致草酸过量生成。 乙醇酸氧化酶（GO）是AGT上游的关键酶，催化乙醇酸转化为乙醛酸。
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