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超70亿美元引进！阿斯利康反义寡核苷酸疗法在华申报上市
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）与ATTR变异型多神经病（ATTRv-PN）系由年龄老化或特定基因突变诱发的慢性全身性疾病。 Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。 该药物已于2023年12月在美国获批上市。 -
高出1000多倍！穿越血脑屏障，创新反义寡核苷酸疗法登《科学》子刊
日前，Denali Therapeutics宣布，通过其专有寡核苷酸运输载体（OTV）平台所开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法， 可通过静脉（IV）给药方式，递送至骨骼肌和心肌，并穿越血脑屏障（BBB）达到中枢神经系统（CNS），实现ASO药物的广泛生物分布。 ASO疗法能够改变基因表达，具有治疗多种难治性神经系统疾病的潜力。 然而，其开发面临的一个主要挑战是ASO无法自行穿过哺乳动物的血脑屏障。 -
阿斯利康：反义寡核苷酸疗法达到所有3期临床终点
4月24日，阿斯利康Ionis Pharmaceuticals联合宣布，与外部安慰剂组相比，在研反义寡核苷酸疗法eplontersen在66周时达到了所有共同主要终点和次要终点。
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