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    艾码生物通过静脉给药实现CNS靶向递送siRNA治疗，ER2001首次公开FIH/IIT研究进展引起行业关注 | 项目进展
    近日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国Strasbourg举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。 ER2001注射液在2023年已获得FDA的孤儿药资格认定（ODD），2024年上半年分别获得了FDA和NMPA的IND临床研究默示许可。
    新药创始人
    亨廷顿病 静脉给药 FIH/II
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    1个月前