每年长高6厘米!创新疗法助力恢复生速率
它的发病原因是由于编码成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)的基因出现突变,导致FGFR3蛋白过度活跃。 FGFR3是骨骼发育的负向调节分子,可影响软骨细胞的增殖、活化和分化。 这次所公布的ApproaCH试验是一项关键双盲安慰剂对照试验,共有84名患有软骨发育不全的儿童(年龄2-11岁)入组,以2:1的比例随机分配接受每周一次TransCon CNP或安慰剂治疗。
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首款!延长患者生存达4个月,突破性小分子疗法获欧盟批准
强生(Johnson & Johnson)日前宣布,欧盟委员会(EC)已批准其小分子抑制剂Balversa(erdafitinib)作为每日一次口服单药疗法,用于治疗患有不可切除或转移性尿路上皮癌(mUC)的成人患者,这些患者具有成纤维细胞生长因子受体3( FGFR3 )基因变异,并且之前接受过至少一线PD-1/PD-L1抑制剂的治疗。 根据新闻稿, 这是欧盟批准用于治疗带有 FGFR3 变异mUC成人患者 的首个泛FGFR激酶抑制剂 。 这一批准主要是基于临床3期试验THOR的积极结果。
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