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  • 深信生物mRNA药物IN022获FDA孤儿药资格认定

    深信生物mRNA药物IN022获FDA孤儿药资格认定
    IN022 用于治疗同型胱氨酸尿症（ Homocystinuria ， HCU ），一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。 同时获得 RPDD 和 ODD 将极大地促进 IN022 临床开发和上市进程，使患者早日受益。 同型胱氨酸尿症（ HCU ）是由于胱硫氨酸 β- 合酶（ Cystathionine-Beta-Synthase ， CBS ）缺陷导致的一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢疾病。
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    4个月前