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Molecular Therapy | 吴宇轩团队开发原发性高草酸尿症1型（PH1）体内基因编辑治疗新方案
《分子疗法》报道尧唐生物吴宇轩团队研究成果。 原发性高草酸尿症1型（PH1）是一种罕见的遗传代谢疾病，由于Agxt基因突变，肝脏中负责乙醛酸代谢的关键酶AGT缺陷，导致草酸过量生成。 乙醇酸氧化酶（GO）是AGT上游的关键酶，催化乙醇酸转化为乙醛酸。 -
反向授权！AI制药和礼来达成研发合作！
近日，AI制药公司 Insitro 宣布与 礼来 签署三项战略协议。 Insitro正在基于AI/ML的平台确定的靶点，推进治疗代谢疾病的潜在 siRNA 新药，包括代谢功能障碍相关的脂肪性肝病（MASLD）。 不过由于insitro缺乏药物递送技术，因此决定引进礼来的 GalNAc 分子帮助将siRNA 药物顺利递送到肝脏。 -
Nature | 揭示卵巢老化的基因密码：稀有变异与癌症风险的双重关联
卵巢老化（ovarian ageing）是女性生殖健康的一个关键问题，它不仅影响着生育能力，还与许多疾病的风险密切相关，如癌症和代谢疾病。 通过对基因组的深入研究，研究人员已经识别出一些常见的基因变异与卵巢老化的关联。 然而，稀有蛋白编码基因变异在卵巢老化中的作用却鲜有研究。 -
「最新融资」朗信医疗：完成Pre A轮数千万元融资，专注于消化与代谢疾病防治的创新医疗器械研发
近日， 朗信医疗科技(无锡)有限公司完成Pre-A轮数千万元融资 。 本轮 金雨茂物 领投，老股东 旸昀资本 继续追加，BitolaCapital担任独家财务顾问，资金将用于加码产品工艺研发、市场商务团队搭建及产品商业化推广。 朗信医疗成立于2022年，注册地位于江苏无锡，是一家专注于消化与代谢疾病防治的创新医疗器械公司，公司核心团队在光学、电子、结构、软件、算法、工艺等领域均具有深厚的技术储备，因此团队整体具有很强的快速学习与解决问题的能力，能够极大地缩短了产品的开发周期并降低研发费用。 -
深信生物mRNA药物IN022获FDA孤儿药资格认定
IN022 用于治疗同型胱氨酸尿症（ Homocystinuria ， HCU ），一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。 同时获得 RPDD 和 ODD 将极大地促进 IN022 临床开发和上市进程，使患者早日受益。 同型胱氨酸尿症（ HCU ）是由于胱硫氨酸 β- 合酶（ Cystathionine-Beta-Synthase ， CBS ）缺陷导致的一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢疾病。
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