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  • 杜氏肌营养不良基因编辑治疗两大进展

    杜氏肌营养不良基因编辑治疗两大进展
    杜氏肌营养不良（DMD）是一种严重的X染色体隐性单基因遗传病，表现为近端肢体肌无力，病因是肌肉细胞中dystrophin蛋白的缺失。 目前全球全球仅一款基因疗法获批用于治疗DMD，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者，定价为320万美元/剂。 此外苏州新芽基因生物技术有限公司一直致力于开发基于其专有的无RNA编辑活性的TAM胞嘧啶碱基编辑技术的DMD药物。
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    3个月前