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  • 一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法

    一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法
    根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。 2022年，它首次获得欧盟委员会批准 上市（商品名Upstaza），成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。
    医麦客
    基因疗法 大脑
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    1周前
  • 首款！一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法

    首款！一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法
    PTC Therapeutics今天宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec） 用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD） 的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。 根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD 是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。
    求实药社
    基因疗法 大脑
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    1周前