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使用双AAV9载体，首款DMD碱基编辑药物完成首例患者给药，开启DMD基因编辑治疗新篇章
近日，新芽基因宣布其碱基编辑药物GEN6050X注射液在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，已完成首例DMD患者给药。 “迄今为止，尚无基因编辑药物进入DMD适应症的临床试验。 这一首例人体给药标志着DMD治疗已进入基因编辑时代。” -
首个DMD临床碱基编辑药物！DMD治疗开启基因编辑新篇章
2024年9月6日，新芽基因（以下简称“新芽”）宣布其碱基编辑药物GEN6050X注射液在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，已完成首例DMD患者给药。 “迄今为止，尚无基因编辑药物进入DMD适应症的临床试验。 这一首例人体给药标志着DMD治疗已进入基因编辑时代。”DMD3302个月前 -
完全缓解率达75%的白血病联合疗法；显著改善疾病指标的DMD疗法…… | 一周盘点
2. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）早期临床数据积极，它显著提高了患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。 药明康德内容团队整理。 Aptevo Therapeutics公司宣布启动一项1b/2期剂量优化试验RAINIER，这是其正在进行的一个旨在评估APVO436与维奈托克和阿扎胞苷联用一线治疗急性髓性白血病患者项目的一部分。 -
DMD基因疗法展现“best-in-class”潜力，关键性试验今年启动
REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202，在治疗1至11岁DMD患者的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中获得积极中期安全性和疗效数据。 新闻稿表示，这些数据显示 RGX-202具有成为“best-in-class”、差异化DMD基因疗法的潜力，该公司预计在今年第四季度启动关键性临床试验。 REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展队列的招募，并已启动1-3岁男孩队列的招募。
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