创新siRNA疗法3期结果登《新英格兰医学杂志》,监管申请递交在即
今天,Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。 分析结果显示,与安慰剂相比, 皮下注射的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR-CM)患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险,同时维持了患者的身体功能和生活质量。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)是一种进展迅速的致命性疾病,会导致患者衰弱不堪。
药明康德