每3个月一针,创新siRNA疗法显著降低死亡和心血管疾病风险,“淀粉心”患者治疗迎新突破
近日,Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。 分析结果显示,与安慰剂相比, 皮下注射的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR-CM)患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险,同时维持了患者的身体功能和生活质量。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)是一种进展迅速的致命性疾病,会导致患者衰弱。
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