CAR-T有望摘掉黑框警告:最新研究发现接受CAR-T治疗后继发癌症的风险与其它标准治疗相似
接受CAR T细胞疗法的淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的二次原发性恶性肿瘤发生率与之前接受标准疗法的患者相比没有统计学意义,分别为5% 对 4.9%。 在接受 CAR T 细胞疗法之前接受过三种以上疗法的患者发生二次原发性恶性肿瘤的风险明显高于之前接受过三种以下疗法的患者。 虽然嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法改变了对复发和难治性血癌患者的治疗,但它也可能引起一系列免疫相关不良事件,包括细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和免疫效应细胞相关血液毒性。
细胞与基因治疗领域
李英霞课题组发现可用于治疗多发性骨髓瘤的p300溴结构域抑制剂
腺病毒E1A相关的300 kDa 蛋白 (adenoviral E1A binding protein of 300 kDa, p300) 和环磷酸腺苷反应元件结合蛋白 (CREB binding protein, CBP) 是一对高度同源的组蛋白乙酰转移酶,其催化结构域 (catalytic domain, KAT) 和溴结构域 (bromodomain, BRD) 分别催化和识别组蛋白赖氨酸残基的乙酰化,从而调控下游相关基因的表达。 研究发现,p300/CBP的异常表达和肿瘤的发生发展过程密切相关,被认为是癌症治疗的潜在新靶点。 该研究团队前期通过骨架跃迁策略发现了一种含有吡咯烷-2-酮骨架的新型p300溴结构域抑制剂,在此基础上,本研究进一步开展成药性优化,通过肝细胞代谢产物分析实验确定了化合物 5 的代谢位点,经过系统的结构优化获得了候选化合物CZL-046,分子在保留活性的同时显著提高了代谢稳定性 (MLM t 1/2 =58.5 min) 和口服生物利用度 (F=84%) 。
BioArtMED
CAR-T细胞疗法成为多发性骨髓瘤治疗的新选择
“CAR-T细胞疗法目前已成为复发难治性 多发性骨髓瘤 患者治疗的一个新选择,希望能够改变骨髓瘤治疗‘有药难医,无药可用’的僵局。” 10月23日,浙江大学医学院第一附属医院血液科主任金洁对人民日报健康客户端记者说。 “这名72岁的患者,在出现骨痛情况后,来到医院就诊,当时甚至连路都走不稳。”
细胞与基因治疗领域
通用CAR-T持久性不详
近日,Poseida公布了P-BCMA-ALLO1在复发/难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)患者中的Ⅰ期临床试验中期数据。 P-BCMA-ALLO1 疗效和安全性 看起来比较 积极,不过,对于 最为关心的 通用 CAR-T 疗效 持久性问题, Poseida仍然 没有给出答案。 P-BCMA-ALLO1 是一款 富含干细胞记忆型T 细胞(TSCM)的 同种异体 BCMA CAR-T疗法,通过将非病毒DNA 修饰系统 PiggyBac® (PB)将抗BCMA-VH的CAR以及iCas9安全开关引入 T 细胞中,并且 通过Cas CLOVER™位点特异性基因编辑 系 统对 敲 除 了 T CRβ链基因以及 β2微球蛋白基因进行了敲除,以此避免宿主对移植物的免疫反应。
生物制药小编
抗多发性骨髓瘤疫苗中的进展和挑战
摘要: 多发性骨髓瘤(MM)是一种以骨髓中浆细胞积累为特征的血液系统癌症。 尽管治疗取得了进展,但大多数患者中的MM仍然无法治愈。 与MM相关的免疫失调促进了疾病的进展,这促使研究者探索免疫疗法来对抗这种疾病。
生物制品圈
抗多发性骨髓瘤疫苗中的进展和挑战
摘要: 多发性骨髓瘤(MM)是一种以骨髓中浆细胞积累为特征的血液系统癌症。 尽管治疗取得了进展,但大多数患者中的MM仍然无法治愈。 与MM相关的免疫失调促进了疾病的进展,这促使研究者探索免疫疗法来对抗这种疾病。
抗体圈
用于多发性骨髓瘤的新型生物疗法
摘要: 多发性骨髓瘤是一种骨髓浆细胞的癌症,约占血液恶性肿瘤的10%。 尽管它通常不可治愈,但在过去25年中开发的一系列显著的新疗法已经使大多数患者实现了持久的疾病控制。 多发性骨髓瘤(MM)是一种骨髓浆细胞的癌症,约占血液恶性肿瘤的10%。
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通用CAR-T持久性不详
近日,Poseida公布了P-BCMA-ALLO1在复发/难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)患者中的Ⅰ期临床试验中期数据。 P-BCMA-ALLO1 疗效和安全性 看起来比较 积极,不过,对于 最为关心的 通用 CAR-T 疗效 持久性问题, Poseida仍然 没有给出答案。 P-BCMA-ALLO1 是一款 富含干细胞记忆型T 细胞(TSCM)的 同种异体 BCMA CAR-T疗法,通过将非病毒DNA 修饰系统 PiggyBac® (PB)将抗BCMA-VH的CAR以及iCas9安全开关引入 T 细胞中,并且 通过Cas CLOVER™位点特异性基因编辑 系 统对 敲 除 了 T CRβ链基因以及 β2微球蛋白基因进行了敲除,以此避免宿主对移植物的免疫反应。
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2024 IMS进行时丨驯鹿生物壁报展示伊基奥仑赛注射液治疗有肾功能损伤的复发难治性多发性骨髓瘤患者的预后研究
巴西时间9月26日,驯鹿生物在2024年国际骨髓瘤学会(IMS)年会上以壁报形式展示了其全人源靶向BCMA的CAR-T疗法——伊基奥仑赛注射液(福可苏 ® )在FUMANBA-1研究中用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)合并肾功能损伤患者的预后研究数据。 研究结果表明 伊基奥仑赛注射液对于伴有肾功能损伤的R/RMM患者展现出同等的疗效,且安全性表现良好,同时能改善患者的肾功能状况 。 此项研究中共纳入91例既往无CAR-T治疗史的患者接受伊基奥仑赛注射液的治疗,中位随访时间为18.07个月。
驯鹿生物