“first-in-class”小分子抑制剂进入3期临床,显著缓解罕见肾病
Vertex公司前不久宣布,inaxaplin(VX-147)已进入APOL1介导性肾脏疾病(APOL1-mediated kidney disease,AMKD)全球2/3期关键临床试验的3期,在标准护理的基础上,将每天一次口服45 mg与安慰剂进行比较。 该临床试验旨在评估inaxaplin对APOL1基因两种变异介导的蛋白尿性肾病患者的肾功能和蛋白尿的影响。 此外,该试验已扩大到包括10至17岁的AMKD青少年。
罕见病信息网
针对慢性肾脏病,智康弘义高选择性ETA拮抗剂临床2期研究达到主要终点
SC0062与安慰剂组相比能够显著降低蛋白尿,且在不同剂量组间呈现出明确的剂量反应关系,结果具有临床意义和统计学意义。 SC0062表现出良好的安全性,在接受SC0062治疗的患者中未观察到水钠潴留等不良反应。 SC0062是一款针对慢性肾脏病进行全新分子设计,具有高选择性的内皮素受体A(ETA)拮抗剂,可以改善肾血流量、减少蛋白尿、减轻炎症和纤维化过程。
医药观澜