Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
Lambert-Eaton肌无力综合征 (LEMS) ,也被简称为 肌无力综合征 ,是一种于1956年首次被描述的罕见的、常与肿瘤相关的累及神经-肌肉接头突触前膜的自身免疫性疾病。 典型的临床症状包括进行性躯干肌无力、上眼睑下垂,以及复视、构音障碍和吞咽困难。 该疾病的患病原因是致病性自身抗体靶向抑制了神经末梢突触前的P/Q型 压力门控钙通道 (VGCC) ,这与导致重症肌无力 (MG) 的致病性自身抗体靶向突触后靶点不同。
博生吉细胞研究
Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
Lambert-Eaton肌无力综合征 (LEMS),也被简称为 肌无力综合征 ,是一种于1956年首次被描述的罕见的、常与肿瘤相关的累及神经-肌肉接头突触前膜的自身免疫性疾病。 典型的临床症状包括进行性躯干肌无力、上眼睑下垂,以及复视、构音障碍和吞咽困难。 该疾病的患病原因是致病性自身抗体靶向抑制了神经末梢突触前的P/Q型 压力门控钙通道 (VGCC),这与导致重症肌无力(MG)的致病性自身抗体靶向突触后靶点不同。
药时代
Nat Biomed Eng|西湖大学谢琦/曹龙兴团队:利用蛋白从头设计增强CAR-T疗法
胶质母细胞瘤(Glioblastoma)是恶性程度最高、致死率最高的癌症之一,即使应用了包括手术切除、化疗和放疗在内的强效疗法,患者的中位生存期也仅为约15个月。 然而,过继T细胞转移疗法(尤其是CAR-T细胞疗法)已经显示出一些早期的临床反应,尽管总体结果仍不令人满意。 CAR疗法在血液系统恶性肿瘤(白血病、淋巴瘤等)的治疗中取得了巨大成功,但其对占据癌症患者绝大多数的实体瘤的治疗仍然具有挑战性,主要是因为与CAR-T细胞的肿瘤浸润、持续时间、扩增和耗竭相关的挑战,以及需要克服免疫抑制性的肿瘤微环境。
智药邦
通用型CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病
什么是自身免疫性疾病 。 自身免疫性疾病是一组以破坏免疫耐受为特征的异质性疾病《详细见 关于自身免疫性疾病,你知道多少种 》。 在所有自身免疫性疾病中,针对患者自身抗原的自身反应性B细胞克隆和自身抗体往往先于临床症状的出现。
医药速览
治疗实体瘤!西湖大学谢琦/曹龙兴团队基于蛋白质从头设计技术开发创新CAR-T疗法
这种治疗通过基因工程改造患者的T细胞,利用CAR结构的胞外抗原结合结构域识别肿瘤 细胞表面抗原并通过胞内信号域激活T细胞,有效地识别并攻击肿瘤细胞。 CAR在血液系统恶性肿瘤的治疗领域已经取得了巨大成功,国内外已有多款针对血液肿瘤的CAR-T药物上市。 然而CAR-T疗法针对胶质母细胞瘤(Glioblastoma,GBM)在内的诸多实体瘤效果却十分有限。
医麦客
异基因CAR-T细胞治疗的发展现状
然而,所有FDA批准的CAR-T细胞疗法均基于从患者身上分离的自体T细胞,尽管有显著的临床效果,该策略仍有几个重要的局限性,即治疗成本非常高,个别生产过程可能存在问题。 与使用自体CAR-T细胞的治疗相比,由同种异体供体材料产生的CAR-T细胞具有三个主要优势。 首先,根据个体患者的既定治疗方案,可以提前生产同种异体CAR-T细胞,并毫不延迟地交付。
小药说药
T细胞恶性肿瘤的CAR-T治疗
Tisagenelecluel、Axicabatagene ciloleucel和Liscabatagene Maraluel是三种治疗R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤( DLBCL )的CAR-T产品,brexucabtagene autoleucel用于治疗套细胞淋巴瘤( MCL ),此外,Idecabatagene Vicluel是靶向BCMA的最新CAR-T产品,已被FDA批准用于治疗某些多发性骨髓瘤( MM )。 考虑到CAR-T疗法在B细胞恶性肿瘤中取得的临床成功,人们期望CAR-T疗法也能改善T细胞恶性肿瘤患者的临床结果。 然而,T细胞肿瘤的CAR-T治疗还是相当具有挑战性的。
小药说药
安全护航:CAR-T细胞疗法的不良事件监测与管理策略
嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞疗法是一种通过基因工程技术将CAR结构修饰于患者自身T细胞并回输以实现抗肿瘤效应的免疫治疗手段,目前,针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤(R/R LBCL)成人患者的研究较多 ,展现了良好的应答率及持续缓解潜力。 尽管如此,CAR-T治疗也伴随着潜在的不良事件(AE),如细胞因子释放综合征(CRS,发生率为30%~100%) 和免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS,发生率为20%~60%) 。 因此,在评价CAR-T治疗疗效的同时,需对AE执行安全性监控,以确保风险与疗效之间的平衡。
复星凯特
通用CAR-T持久性不详
近日,Poseida公布了P-BCMA-ALLO1在复发/难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)患者中的Ⅰ期临床试验中期数据。 P-BCMA-ALLO1 疗效和安全性 看起来比较 积极,不过,对于 最为关心的 通用 CAR-T 疗效 持久性问题, Poseida仍然 没有给出答案。 P-BCMA-ALLO1 是一款 富含干细胞记忆型T 细胞(TSCM)的 同种异体 BCMA CAR-T疗法,通过将非病毒DNA 修饰系统 PiggyBac® (PB)将抗BCMA-VH的CAR以及iCas9安全开关引入 T 细胞中,并且 通过Cas CLOVER™位点特异性基因编辑 系 统对 敲 除 了 T CRβ链基因以及 β2微球蛋白基因进行了敲除,以此避免宿主对移植物的免疫反应。
生物制药小编
世界首例通用CAR-T成功治疗自免疾病,自免CAR-T有望领先于实体瘤出线?
2024年10月4日,邦耀生物等在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫疾病的临床结果。 值得一提的是, 这是国际上首次关于异体通用型CAR-T在治疗自身免疫疾病中获得成功的报道。 此前,国外已有多个临床案例表明利用CAR-T可以治愈系统性红斑狼疮、多发性硬化症等自身免疫病,但都是仅限于自体CAR-T。
药时代