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1人完全缓解，斯坦福团队利用CAR-T治疗胶质瘤，突破实体肿瘤限制
2017 年，全球首个 CAR-T 细胞产品获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，为血液疾病如白血病、淋巴瘤以及其他血液瘤提供了一种全新而有效的治疗方法。 目前为止，全世界范围内已经有多款 CAR-T 疗法，可用于治疗多种不同的癌症，但是现有的这些疗法都还只局限于血液系统恶性肿瘤， 对于各种实体瘤的治疗，CAR-T 细胞疗法的效果并不理想 。 近期，一项由斯坦福大学神经病学教授 Michelle Monje 等人开展的利用 CAR-T 细胞疗法治疗实体肿瘤的研究取得了重大进展。 -
【JMC】王少萌团队报道一种新型MDM2降解剂MD-265——白血病治疗新方向！
今天，我们要介绍的是来自于药化标杆团队，由密歇根大学内部医学系、血液学/肿瘤学部门以及药学院的Shaomeng Wang教授领导的一项突破性研究。 在癌症治疗的研究领域，p53蛋白因其强大的肿瘤抑制功能而备受关注。 因此，针对MDM2-p53 PPI的治疗策略成为了癌症治疗的新方向。 -
STTT | 黄河/钱鹏旭团队合作揭示MEK抑制剂增强CAR-T细胞疗效的作用与机制
近年来，嵌合抗原受体 （Chimeric Antigen Receptor Modified T，CAR-T） 细胞疗法在治疗难治/复发白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等方面取得了里程碑式的突破。 然而，临床证据表明T细胞耗竭和终末分化导致的CAR-T细胞持久性不足会限制CAR-T疗法的疗效。 这导致部分血液肿瘤患者在接受CAR-T治疗后发生肿瘤复发以及CAR-T细胞在实体肿瘤治疗中疗效欠佳 【1, 2】 。 -
《自然》破解常见突变的致癌之谜！何川/徐明江团队揭示全新靶点对抗多种疾病
研究癌症的科学家很早就发现， 高达60%的成年白血病病例，以及其他一些类型的癌症，与一个叫 TET2 的基因有关 。 除了癌症， TET2 突变还被发现会增加心脏病、卒中、糖尿病和其他炎症性疾病的风险。 何川教授是RNA表观遗传学领域的先驱，在过去的十多年里，他开创性地发现细胞的基因表达不仅受DNA修饰和蛋白质修饰的调控，也会被RNA上的可逆性修饰（如RNA甲基化）所调控。 -
Nat Cell Biol | 白血病细胞依赖于P小体
急性髓性白血病 （ AML ）是一种具有高度侵袭性的血液肿瘤，其特征是未成熟的成髓细胞在分化过程中不受控制地生长。 白血病的转化需要颠覆维持造血细胞身份的基因表达程序，转录后修饰机制会影响细胞特异性基因表达程序，但是白血病细胞操控mRNA翻译的机制仍不清楚。 因此，在AML中P小体稳态失调。 -
《自然-医学》：当细胞疗法遭遇失败，科学家发现了难治性白血病的突破口
目前，复发难治性AML预后极差，5年生存率仅10%左右。 尽管有很多其他类型的血液癌症已经受益于新兴的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）疗法，但在AML的治疗上，CAR-T细胞疗法还没有带来太多奇迹。 制造靶向CD123的CAR-T细胞有超过90%的成功率 。 -
Cell子刊：武汉大学张楹团队利用先导编辑器进行表位精准编辑，解决CAR-T毒性难题
急性髓细胞白血病 （AML） 是一种恶性癌症，其特征是造血干细胞和祖细胞 （HSPC） 的异常分化。 T细胞是一种免疫细胞，能够识别和杀死病原体以保护宿主。 虽然CAR-T细胞可靶向攻击急性髓细胞白血病 （AML） 细胞，但它们通常会通过攻击表达相同抗原的正常细胞，从而引发严重的“on-target/off-tumor”毒性，导致免疫治疗失败。 -
最新成果揭示表观修饰调节白血病细胞生长的关键机制
2024年9月，德州农工大学的黄韵教授课题组，李佳教授课题组和周育斌教授课题组合作在Nature Cell Biology在线发表研究论文，揭示了TET2选择性调控DNA去甲基化与形成生物分子凝聚的关键机制，同时研究提示破坏TET2凝聚体的形成可以成为白血病治疗的新靶点，为相关临床研究提供了新思路和方法。 10-11易位蛋白（ten-eleven-translocation protein，TET）家族负责调节催化产生DNA羟甲基化修饰，是一种DNA主动去甲基化的重要修饰，该家族包含包括TET1、TET2、TET3。 1、TET2通过LCI结构域形成液态凝聚。 -
Nat Cell Biol | 白血病细胞依赖于P小体
急性髓性白血病 （ AML ）是一种具有高度侵袭性的血液肿瘤，其特征是未成熟的成髓细胞在分化过程中不受控制地生长。 白血病的转化需要颠覆维持造血细胞身份的基因表达程序，转录后修饰机制会影响细胞特异性基因表达程序，但是白血病细胞操控mRNA翻译的机制仍不清楚。 因此，在AML中P小体稳态失调。 -
完全缓解率达75%的白血病联合疗法；显著改善疾病指标的DMD疗法…… | 一周盘点
2. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）早期临床数据积极，它显著提高了患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。 药明康德内容团队整理。 Aptevo Therapeutics公司宣布启动一项1b/2期剂量优化试验RAINIER，这是其正在进行的一个旨在评估APVO436与维奈托克和阿扎胞苷联用一线治疗急性髓性白血病患者项目的一部分。
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