熙宁生物 | 补体信号通路临床药效生物分析和转化医学研究
补体系统是天然免疫的重要部分,在病原体免疫监测和维持组织稳态中起着重要作用。 补体系统识别免疫复合物、受损细胞或病原微生物的分子信号,继而触发蛋白水解级联反应。 随着Alexion研发的首款C5补体抑制剂Sorilis以及后续长效的C5补体抑制剂Ultomiris的成功,Apellis研发的首款C3补体抑制剂Empavel上市,诺华的IptacopanPNH适应症成功上市,并且近期开拓IgA肾病适应症,补体系统的药物研发成为越来越热的赛道。
触界生物
中国生物制药1类新药CFB抑制剂NTQ5082胶囊获批临床
7月29日,中国生物制药(1177.HK)下属企业南京正大天晴收到国家药品监督管理局药品审评中心核准签发的《药物临床试验批准通知书》, 批准公司自主研发的1类创新药补体因子B(CFB)抑制剂NTQ5082胶囊开展补体参与介导的溶血性疾病的临床试验。 补体系统是体内重要的免疫效应放大系统,由多种血清蛋白和细胞表面蛋白组成,参与介导多种溶血性疾病,例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)等。 南京正大天晴NTQ5082胶囊是以CFB为作用靶点的口服小分子抑制剂,具有良好的靶点抑制活性和高度的靶点选择性,有望满足由补体系统介导的溶血疾病患者的临床需求。
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