姗姗来迟,Beam碱基编辑首个临床数据公布
近日,碱基编辑技术先驱Beam披露了其将在美国血液学会(ASH)年会上报告其碱基编辑疗法 BEAM-101 首个临床数据的摘要。 该临床数据来自一项单臂、开放标签Ⅰ/Ⅱ期临床试验BEACON,该项临床主要评估了经单次注射BEAM-101在伴严重血管闭塞危像(VOCs)镰状细胞病(SCD)患者中的安全性和有效性。 BEAM-101是 Beam 进度最快的项目,也是碱基编辑领域的首个IND,早在2021年11月,BEAM-101获得FDA的IND批准。
生物制药小编