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"ASO药物"相关的结果
  • Dravet综合征ASO药物临床最新数据

    Dravet综合征ASO药物临床最新数据
    Stoke Therapeutics是一家致力于通过基于RNA的药物上调蛋白质表达来解决严重疾病根本原因的生物技术公司，前不久宣布了两项开放标签1/2a期研究和两项开放标签扩展（OLE）研究的里程碑式新数据，这些研究针对2至18岁患有Dravet综合征的儿童和青少年，接受STK-001治疗。 这些研究的数据显示出具有临床意义的效果，包括显著和持久地减少癫痫发作频率，以及认知和行为的多项指标改善。 该公司还宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，允许患者接受三次70毫克的剂量，然后继续45毫克的剂量。
    罕见病信息网
    Dravet综合征 ASO药物
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    3个月前
  • 谁将拿下国产首款ASO药物？

    谁将拿下国产首款ASO药物？
    1998年，第一个被批准用于疾病治疗的反义寡核苷酸（ASO）药物Fomivirsen上市，成功实现技术破冰。 经过二十多年的发展，全球已有12款ASO药物成功获批上市，其中不乏年销售额超20亿美元/年的重磅炸弹药物Nusinersen。 值得注意的是，目前国内药企尚无自研的ASO药物获批上市。
    药智网
    ASO药物
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    8个月前