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"ATP7B"相关的结果
  • 多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极

    多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极
    Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因疗法UX701在治疗肝豆状核变性（又名Wilson病）的1/2/3期临床试验中的最新结果。 试验数据显示， UX701显示出有意义的临床活性，改善了患者的铜代谢。 肝豆状核变性是一种罕见的遗传病，由于 ATP7B 基因的突变导致ATP7B蛋白的缺失。
    药明康德
    ATP7B 肝豆状核变性 基因疗法
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    1个月前
  • 凌意生物AAV基因药物治疗肝豆状核变性成人患者临床研究启动

    凌意生物AAV基因药物治疗肝豆状核变性成人患者临床研究启动
    近日，“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙医一院”）启动，该项目由消化内科学科带头人虞朝辉教授作为主要研究者。 肝豆状核变性（WD），又称威尔逊病，是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病，因位于13号染色体长臂（13q14.3)上的铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变导致铜转运能力障碍，从而引起铜离子在在肝脏、大脑和肾脏等多器官中积累而导致器官受累。 基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上长期改善肝豆状核变性的疾病症状。
    细胞与基因治疗领域
    ATP7B 威尔逊病 AAV
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    1个月前