新论|有望治疗癫痫的AVV基因疗法找到!
许多癫痫患者对药物的反应不佳,其中一些人接受了侵入性的手术,并受到不可逆转的神经缺损风险的限制。于是伦敦大学学院神经学教授、医学博士Dimitri Michael Kullmann,多年来一直在寻找一种治疗神经发育和神经精神障碍(如癫痫)影响的神经元的方法。现在,治疗癫痫的基因疗法可能已经找到了。
细胞基因治疗前沿
有望“一针治愈”的血友病AVV疗法临床试验获批
8月30日,CDE官网显示,至善唯新自主研发的基因治疗产品ZS801注射液的临床试验申请已获默示许可,将用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病患者出血的控制和预防。该产品有望实现“一针治愈”的治疗效果。
细胞基因治疗前沿