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  • Molecular Therapy | 吴宇轩团队开发原发性高草酸尿症1型（PH1）体内基因编辑治疗新方案

    Molecular Therapy | 吴宇轩团队开发原发性高草酸尿症1型（PH1）体内基因编辑治疗新方案
    《分子疗法》报道尧唐生物吴宇轩团队研究成果。 原发性高草酸尿症1型（PH1）是一种罕见的遗传代谢疾病，由于Agxt基因突变，肝脏中负责乙醛酸代谢的关键酶AGT缺陷，导致草酸过量生成。 乙醇酸氧化酶（GO）是AGT上游的关键酶，催化乙醇酸转化为乙醛酸。
    尧唐生物
    AGT 高草酸尿症 代谢疾病
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    1个月前
  • 罗氏，挺进CVRM领域

    罗氏，挺进CVRM领域
    资料来源：Roche Pharma Day 2024。 Zilebesiran：长效高血压RNA干扰药物。 Zilebesiran是由罗氏与Alnylam Pharmaceuticals公司共同开发的靶向血管紧张素原（AGT）的在研RNAi疗法，用于治疗未受控高血压。
    药渡
    AGT Roche 高血压
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    1个月前
  • 圣因生物和信达生物共同宣布靶向AGT的siRNA药物临床I期研究完成首例受试者给药

    圣因生物和信达生物共同宣布靶向AGT的siRNA药物临床I期研究完成首例受试者给药
    2024年8月2日，苏州圣因生物医药有限公司（以下简称“圣因生物”）与信达生物制药集团（以下简称“信达生物”）联合宣布，SGB-3908注射液的首次人体（FIH）临床I期研究已完成首例受试者给药。 SGB-3908（信达生物研发代号：IBI3016）是一款靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA药物，用于治疗高血压。 临床前试验数据显示，SGB-3908能使高血压食蟹猴血清中AGT蛋白及相关生物标志物（ANG I、ANG II）显著下降，达到明显的降血压作用，作用效果持久，且未观察到低血压等安全性问题。
    圣因生物SanegeneBio
    AGT 和信达 高血压
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    3个月前